罕病脊髓性肌肉萎縮症病友今天舉行記者會，籲健保盡快給付救命藥物。健保署說，由於患者每人每年藥費高達新台幣 900 萬元，但藥廠始終不願降價，盼 12 月召開共擬會獲正向回饋。
「罕病 SMA 肌萎藥物爭取聯盟」 50 多名病友、家屬在立法院舉行記者會，呼籲衛生福利部中央健康保險署因應治療迫切性，將此藥物納入健保給付。
健保署醫審及藥材組副組長黃兆杰接受中央社記者訪問表示，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，每個病人的症狀程度差異很大。
黃兆杰說，此疾病用藥（Spinraza） 1 月 22 日已取得藥品許可證，適應症為「治療 2 歲以下發病確診或只有 2 個 SMN 2 基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人」，另明訂「不適用於已經在使用或惡化到須使用呼吸器每天 12 小時以上且超過 30 天之病人」。
黃兆杰指出，此藥品取得藥證後，健保署 1 月 31 日便召開藥品專家諮詢會議，以適應症範圍進行討論。現有臨床試驗資訊顯示，此藥品對於早期發病確診的病人有較明顯療效，但若要長期使用，其療效、安全性都不明確，因此健保署 6 月再次邀相關學會針對臨床給付規定提供意見。
10 個多月來，健保署已與此藥品廠商進行多次協商，希望在適應症範圍且健保財務可承擔額度的最大公約數內，為病患爭取用藥權益。
黃兆杰表示，根據健保初擬規定估算，全台約有 30 至 50 名患者符合用藥規定，但截至目前，藥廠僅同意以 10 國最低價格支付，一針要價 245 萬元，必須終身施打控制病情，以前 5 年計算，每人每年平均藥費高達 900 萬元。
黃兆杰指出，藥廠雖同意以風險分攤降低價格，但價格仍然太高，健保署截至上週都和藥廠持續密切協商，日前已將多種方案提供給藥廠，盼 12 月會議中能獲得更正面的回饋。
健保署長李伯璋也表示，此藥國內目前只有一家廠商有，年底前可望再新增一家藥廠加入，相信應該會有更大的空間可討論。他也強調，健保署一直都支持罕病用藥，但藥品價格討論仍有一定流程，無法說給付就給付，且國外雖給付此用藥，但多數也是採部分負擔，不適合一起比較。
（新聞資料來源 : 中央社）
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